SMA’lı ailelerin ‘etkili ve kritersiz tedavi’ mücadelesi devam ediyor. Ülkede ücretsiz uygulanan tek ilaç Spinraza’ya ulaşımda kriterler kaldırıldı. Çocuklar bundan böyle ilaca erişmek için testlere tabi tutulmayacak.
Dilara ŞİMŞEK
Türkiye’de tam sayıları belli olmamakla birlikte 1619 Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastasının olduğu tahmin ediliyor. SMA hastalığına sahip çocuklarının tedavisi için aileler zamanla yarışıyor. Ülkede sadece Spinraza adlı ilaç Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından karşılanırken hastalar belli kriterlere tabi tutularak bu ilaçtan faydalanabiliyor. Resmi Gazete’de yayımlanan karara göre ise bu kriterler kaldırdı. Ancak karar, birçok medya organı tarafından ‘SMA hastalarının ilaçları ücretsiz karşılanacak’ başlığıyla verilerek yanlış algı oluşmasına neden oldu. 2017 yılından itibaren SGK tarafından karşılanan Spinraza adlı ilaca devam edilmesi için bundan böyle çocukların zorlu testlerde belli bir puanı geçmesi beklenmeyecek. Buna göre ‘İlaç Kullanım Onayı’nın ilk 4 uygulama için tek seferde ve sonraki her bir uygulama için ise ayrı ayrı verilmesi halinde SGK tarafından bedeli karşılanacak. İlaç onayı ise SGK’nin belirleyeceği üçüncü basamak resmi sağlık kurumlarında çocuk nörolojisi uzman hekimi tarafından her bir uygulama için ayrı ayrı reçete edilecek.
İlacın karşılanması için kriterler şöyle sıralandı:
•Birisi çocuk nörolojisi uzmanı olmak üzere 3 uzman hekimden oluşan konsey kararına istinaden verilecek ‘İlaç Kullanım Onayı’ bulunmalı.
•Klinik belirti ve bulgular, SMA Tip-1 ile uyumlu olarak 6 ay (180 gün) ve daha küçükken başlamış olmalı. Bu kriterlere uyan hastalarda mekanik solunum desteği ihtiyacı olup olmadığına bakılmaksızın tedaviye başlanır.
•Bakteriyel menenjit veya viral ensefalit hastalığı veya öyküsü olmamalı.
SMA Benimle Yürü Derneği kararla ilgili bir açıklama yayımlayarak, “Kritersiz, koşulsuz ilaç hedefine büyük oranda ulaşmış bulunuyoruz” dedi. Açıklamada şu ifadelere yer verildi: “SMA hastalarının tedavilerine koşulsuz olarak devam edecek olmalarını olumlu bir gelişme olarak görüyoruz. Ancak ‘2. ve 3. tip hastaların tedaviye başlayabilmesi için solunum desteğine ihtiyaç duymuyor olması’ şartının devam ediyor oluşu ise olumsuz bir nokta. İlaveten birlikte şurup formundaki ilk SMA ilacı olan Evrysdi’nin ve gen tedavisi Zolgensma’nın da uygun görülen hastalar için ödeme kapsamına alınması talebimiz geçerli.”
YANLIŞ ALGI OLUŞTURULDU
Çocuklarının tedavisi için yüzde 90 civarında olumlu etki ettiği söylenen ve fiyatı 2 milyon civarında olan Zolgensma’nın ülkeye getirilmesi için mücadele eden aileler, bakanlığın yanlış algı oluşturduğunu söylüyor: “Resmi Gazete’de sözü geçen ilaç Spinraza adlı Nusinersen Sodyumdur. Bu ilaç zaten 2019 yılından beri Türkiye’de Sağlık Bakanlığı tarafından ücretsiz olarak uygulanmakta. Şimdi bütün bebekler bu tedaviyi alabilecek, kriter aranmayacak. Maksimum 10 doz uygulanıyor ve sonra çocuklar kaderleri ile baş başa bırakılıyor. SMA’lı bebeklerin kampanyalarla ulaşmaya çalıştığı Zolgensma ise eksik olan genin yerine konması olup tek seferde damar yolu ile uygulanan ömür boyu etkili bir tedavi.”,
Değişiklik ne anlama geliyor?
SMA Benimle Yürü Derneği, yapılan değişiklikle ilgili merak edilen 3 soruyu yanıtladı.
1. Bu güncelleme SMA hastaları için ne anlama geliyor?
SMA-Tip1 hastalarının Spinraza’nın beşinci dozunu alabilmek için testte 4 puanlık; 2. ve 3. Tip SMA hastalarının ise 3 puanlık iyileşme koşulu artık aranmayacak.
2. İlacı fizik veya solunum kriterleri nedeniyle kesilen hastalar tedaviye devam edebilecek mi?
Bu konuda açık ve net bir bilgi bulunmuyor.
3. Gen tedavisi Zolgensma ile ilgili bir gelişme oldu mu?
Bu kararda Zolgensma ile ilgili herhangi bir gelişme bulunmuyor.
Kaynak: BirGün Gazetesi
